2017년 이후 미국 FDA는 백혈병 , 림프종 등 혈액암 치료를 위해 CAR-T 세포 치료법 7종을 승인했으며 , 강력한 치료 효과를 입증했습니다.

최근 CAR-T 세포 치료법은 임상 연구를 통해 전신성 홍반 루푸스 , 전신성 경화증, 특발성 염증성 근병증, 중증 근무력증 , 면역 매개성 괴사성 근병증 등 다양한 자가면역 질환에 대해 좋은 치료 효과를 보였습니다.

그러나 현재 시중에 나와 있는 CAR-T 세포 치료법은 모두 환자 본인의 면역 세포에서 추출한 유전공학을 이용하기 때문에 치료 비용이 엄청나게 들고, 시간도 많이 걸리며 노동력도 많이 필요합니다. 따라서 연구자들은 생산 규모를 확대하고, 생산 비용을 줄이며, 생산 시간을 단축하고, 궁극적으로 CAR-T 세포 치료의 접근성을 높이고 더 많은 환자에게 혜택을 주기 위해 기성품 CAR-T 세포 제품을 개발하기 시작했습니다.

2025년 3월 12일, 치한 바이오파마슈티컬스는 치한의 고처리량 유전자 편집 기술 플랫폼을 기반으로 개발한 듀얼 타겟 범용 CAR-T 세포 제품 코드명 QT-019B가 내성 자가면역성 용혈성 빈혈 환자를 치료하는 데 사용되었으며 , 28일차 첫 효능 평가 시 완전 관해(CR)를 달성했다고 발표했습니다.

환자는 2020년 8월에 자가면역성 용혈성 빈혈로 진단받았으며 , 이전에 글루코코르티코이드, 리툭시맙, 타크롤리무스, 시롤리무스, 사이클로포스파마이드 , 면역글로불린 및 Syk 억제제를 포함한 다수의 약물 치료를 받은 것으로 알려졌습니다. 환자는 마지막 치료가 실패한 후 이 임상 연구에 참여했습니다. 환자는 처방된 용량의 CAR-T 세포 주입을 받은 후 10일째에 잠깐의 저열을 겪었을 뿐, 별도의 치료 없이도 자연적으로 회복되었으며, 다른 부작용은 보고되지 않았습니다. 현재 환자의 헤모글로빈 수치는 정상으로 돌아왔고, 활동성 용혈의 증거도 없으며, 환자는 주관적으로 기분이 좋으며 치료에 만족하고 있습니다.

현재 듀얼 타겟 범용 CAR-T 제품인 코드명 QT-019B는 내성 자가면역 용혈성 빈혈을 치료하는 데 사용되고 있으며, 치한 바이오는 2025년 하반기에 추가 임상 데이터를 공유할 계획입니다.

중국 의학과학원 혈액병원과 베이징 협화의학원의 스쥔(Shi Jun) 교수는 혈액학 연구소가 환자의 치료 결과와 삶의 질을 개선하기 위한 혁신적인 치료법을 모색하는 데 전념하고 있다고 말했습니다 . 이러한 초기 성공은 모든 측면에서의 우리의 노력에 대한 인정이며 세포 치료 분야에서 중요한 이정표입니다. 이는 미래의 임상 적용을 위한 귀중한 데이터 지원을 제공할 뿐만 아니라, 환자에게 새로운 희망을 가져다줍니다. 해당 연구는 아직 환자 모집 단계에 있습니다.

치한 바이오파마슈티컬스의 설립자 겸 CEO인 양루한은 세포 치료 제품이 환자에게 흥미로운 초기 효능을 보여 매우 기쁘다고 말하며, 이를 통해 보편적인 CAR-T 치료의 엄청난 잠재력을 확인할 수 있었다고 덧붙였습니다. 연구팀의 큰 도움과 환자들의 협조에 매우 감사드립니다. 세포 및 장기 치료가 가능한 한 빨리 모든 환자에게 대중화되어 모든 환자가 과학 및 기술의 진보가 가져온 치료의 혜택을 누릴 수 있는 세상을 만들고자 합니다.

2025년 1월 9일, 치한 바이오파마의 양루한과 저장대학의 황허, 후용셴, 왕동루이 등이 Cell의 자회사인 Cell Reports Medicine 에 'CD70 표적 iPSC 유래 CAR-NK 세포가 종양 및 이종 반응성 T 세포에 대해 강력한 기능을 보인다' 는 제목의 연구 논문을 발표했습니다 .

이 연구는 4중 유전자 편집, CD70 표적 iPSC 유래 NK 세포인 70CAR-iNK가 종양 세포 와 이종이식 T 세포를 효과적으로 표적으로 삼을 수 있으며, 광범위한 종양 유형 범위, 우수한 증식 능력, 향상된 항체 의존성 세포 독성(ADCC) 및 이종이식 T 세포 거부에 대한 저항성을 달성할 수 있음을 보여주었습니다. 현재 세포 치료의 한계를 극복하는 데 큰 잠재력이 있으며 차세대 보편적 면역 세포 치료의 강력한 후보입니다.

이번 최신 연구에서 연구팀은 CD70을 표적으로 삼는 NK 세포가 이종 이식 거부 반응을 줄이는 데 유망한 후보 세포가 될 수 있다고 믿고 있습니다.

연구팀은 이전 에 인간 유도 다능성 줄기 세포(iPSC)에서 유래한 NK 세포(iNK)의 견고한 분화 및 증식을 위한 플랫폼을 개발했습니다. 말초혈액이나 제대혈에서 분리한 NK 세포와 비교해 iPSC의 다중 유전자 편집 및 변형은 더욱 실현 가능하며, iPSC는 임상적 규모에서 더 일관된 NK 세포를 유도할 수 있습니다. 연구진은 이 플랫폼을 사용해 다양한 종양을 표적으로 삼을 수 있는 다중 유전자 변형 iNK 세포인 70CAR-iNK를 개발했습니다.

또한, 70CAR-iNK 세포에 높은 친화성과 절단 불가능한 CD16(hnCD16)을 도입하면 항체 의존성 세포 독성(ADCC)이 강화됩니다. 연구팀은 또한 외인성 사이토카인의 지원 없이 iNK 세포의 지속성을 향상시키기 위해 IL-15 수용체 α/IL-15 융합 단백질(IL15RF)을 추가했고, CD70을 제거하여 70CAR-iNK 세포의 자가사멸을 방지했습니다.

연구진은 다양한 종양 세포주와 공동 배양을 통해 70CAR-iNK 세포의 항암 효과를 시험했으며 , 인간 림프종과 신장암 이종이식 쥐를 대상으로 생체 내 실험을 진행했습니다. 연구팀은 또한 이종 반응성 T 세포 유도 동안 표면 CD70 발현의 역동적인 변화를 분석하고 이종 거부 반응 활동을 억제하는 70CAR-iNK 세포의 효과를 검증했습니다.

실험 결과에 따르면 4중 유전자 편집 70CAR-iNK 세포는 다양한 종양에 대해 강력한 세포독성 효과를 보였으며, 생체 이종이식 모델을 통해 림프종과 신장암을 효과적으로 표적으로 삼는 효능이 더욱 입증되었습니다. 또한 이 연구에서는 이식 수혜자의 동종반응성 T 세포가 높은 수준의 CD70을 발현하고, 70CAR-iNK 세포가 이를 제거하여 iNK 세포의 생존과 지속성을 향상시킨다는 사실을 발견했습니다.

이 연구는 70CAR-iNK 세포가 종양을 타겟팅하는 능력과 동종반응성 T 세포를 제거할 수 있는 잠재력을 가지고 있음을 보여주었으며, 이는 이 세포가 차세대 범용 면역 세포 치료법의 강력한 후보임을 보여주었습니다.

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