만성 염증성 탈수초 다발신경병증 ( CIDP)은 움직임, 감각, 언어, 호흡 및 심박수에 영향을 미치는 신경 손상을 포함한 갑작스러운 증상을 나타내는 흔하지 않은 질병입니다. 환자의 80% 이상에서는 근육 약화, 보행 장애, 힘줄 반사 상실, 감각 상실, 균형 문제가 발생하며, 심한 경우에는 마비, 불규칙한 심장 박동 및 호흡 곤란이 발생합니다. 현재 코르티코스테로이드, 혈장 교환, 정맥 면역글로불린(IVIg) 과 같은 치료법은 증상을 조절하는 데 도움이 될 수 있지만 질병을 완전히 근절할 수는 없습니다.

새로운 연구에서 중국 쉬저우 의과대학 연구진은 CIDP 치료에서 BCMA-CD19 이중특이성 CAR-T 세포 의 타당성, 내약성 및 효능을 밝히고 CIDP 치료에서 CAR-T 세포 치료의 잠재력을 강조했습니다. 재발성/불응성 자가면역 질환 의 가능성 . 이 전략은 CIDP에 대한 치료 가능한 치료법으로 이어질 수 있습니다.

관련 연구 결과는 'BCMA-CD19 bispecific CAR-T therapy in refractory chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy'이라는 제목으로 hLife 저널에 2024년 5월 28일자 온라인 게재됐습니다.

최근 몇 년간 키메라 항원 수용체(CAR) T 세포 치료법은 혈액 종양과 전신 홍반루푸스 놀라운 결과를 얻었습니다 . 이 새로운 연구에서 저자는 재발성/불응성 CIDP 치료에 BCMA-CD19 이중특이성 CAR-T 세포를 사용하는 방법을 처음으로 보고했습니다.

항-CD20 항체와 결합된 B 세포 고갈은 CIDP를 치료하는 데 사용되었습니다. 그러나 CD20과 CD19는 주로 B 세포 발달의 초기 단계에 존재하며 수명이 긴 형질 세포에는 존재하지 않습니다.

이들 저자는 BCMA 단백질이 형질아세포와 장수명 형질세포에 존재한다는 사실을 이용하여 CD19와 BCMA를 모두 표적으로 삼는 이중특이성 CAR-T 세포를 설계했습니다.

재발성/불응성 CIDP를 앓고 있는 44세 남성 환자가 말단 사지 무감각 및 무력감을 호소했습니다. 그는 2021년 유럽 신경학회/말초신경학회 CIDP 지침 에 따라 IgG4 자가항체가 없는 원위 CIDP 진단을 받았습니다 . 입원 후 평가와 논의 끝에 자가면역질환 치료를 위한 이중특이성 CAR-T 치료를 받을 수 있는 자격을 얻어 성공적으로 치료를 받았습니다.

CAR-T 세포치료를 받은 후 남성 환자의 기능은 INCAT 장애와 MRC 점수를 기준으로 크게 개선됐다. 특히 CAR-T 치료를 받은 지 180일 만에 근력이 거의 완전히 회복돼 다시 걸을 수 있게 됐습니다.

2024, doi:10.1016/j.hlife.2024.05.005 

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처음에는 10미터를 걷는 데 21초가 걸렸지만, 180일째에는 13초밖에 걸리지 않았습니다. 치료 후 정중 신경, 척골 신경, 총비골 신경, 경골 신경에 대한 전기생리학적 평가에서 그의 상태가 크게 호전된 것으로 나타났습니다.

최초 180일의 추적 관찰 후, 저자는 재발 가능성을 모니터링하기 위해 90일마다 남성 환자를 재검사했습니다. 특히 이 남성 환자는 1년 넘게 모든 면역억제제를 질병 재발 없이 중단할 수 있었고, GM4와 GD3 항체는 CAR-T 세포치료 감소 후 3개월까지 지속됐습니다.

안전성 측면에서 이 남성 환자는 CAR-T 세포 치료 후 6~14일 사이에 발열 (38~39°C)과 일시적인 IL-6 상승이 나타났으며 대증요법으로 아세트아미노펜 치료를 받았습니다. 환자는 CAR-T 세포 주입 후 1~15일 사이에 저혈압(86-97/35-59mmHg, 2등급)이 발생했으며, 2주 동안 침상 안정과 물을 충분히 섭취한 후 회복되었습니다. CAR-T 세포 치료와 관련된 다른 독성은 관찰되지 않았습니다.

이 사례는 BCMA-CD19 이중특이성 CAR-T 세포가 난치성/재발성 CIDP 치료에 얼마나 실현 가능하고 내약성이 뛰어나며 효과적인지 보여줍니다. 면역억제제를 계속 투여하지 않더라도 B세포 수치가 다시 상승하더라도 관해가 발생할 수 있습니다. 또한 신경척수염 및 중증근육무력증 과 같은 B 세포와 관련된 자가면역 신경 질환 환자에게 잠재적으로 도움이 될 수 있습니다 .

이번 연구는 치료 후 환자 증상의 변화를 강조하고 CIDP 치료에서 CAR-T 세포 치료의 안전성을 확인합니다. 이는 단지 증례 보고일 뿐이지만, 보다 광범위한 연구와 장기간의 추적 조사(진행 중)가 중요한 임상적 가치를 더할 것입니다. 이는 재발성/불응성 자가면역 질환 치료에서 CAR-T 세포 치료의 잠재력을 강조합니다. 이 "이중 표적" 전략은 CIDP에 대한 잠재적인 치료 치료법 개발을 향한 유망한 단계입니다.

출처입니다

Wei Zhang et al. BCMA-CD19 bispecific CAR-T therapy in refractory chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy. hLife, 2024, doi:10.1016/j.hlife.2024.05.005.

CIDP study explores dual-target CAR-T cell therapy for the treatment of relapsed/refractory autoimmune disorders.

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