BCMA CAR-T 세포치료제 EU, Carvykti(Sidakhi Orenza):

다발성 골수종(MM) 치료 승인





2022년 5월 31일 Legend Biotech와 파트너 Johnson & Johnson(JNJ) Janssen Pharmaceuticals는 최근 Legend Biotech가 자체 개발한 키메라 항원 수용체 T 세포( CAR- T ) Therapeutic Cydaki Orenza를 공동 개발했다고 발표했습니다. : Carvykti, 일반명: ciltacabtagene autoleucel, cilta-cel이라고 함) 은 유럽연합 집행위원회(EC)의 조건부 승인을 받았습니다. 조건부: 최소 3가지 이전 치료제( 면역조절제 [IMiD], 프로테아좀 억제제[PI] 포함), 항-CD38 단일클론항체), 질병 진행이 입증된 재발성 및 불응성 다발성 골수종(RRMM) 성인 환자에 적용합니다.

미국에서 Carvykti는 성인 환자의 재발성 또는 불응성 다발성 골수종(R/R MM) 치료에 대해 2022년 2월 말에 승인되었습니다.

Carvykti는 중국에서 독자적으로 개발하고 해외 판매 승인을 받은 최초의 세포 치료제라는 점을 언급할 가치가 있습니다.

Carvykti는 1회 주입으로 투여되는 B-세포 성숙 항원(BCMA)을 표적으로 하는 2개의 단일 도메인 항체를 사용하는 CAR-T 세포 치료제입니다.

이 승인은 중요한 CARTITUDE-1 연구의 결과를 기반으로 합니다. 이 연구에는 중앙값 6가지의 이전 치료 요법(범위: 3-18)을 가진 RRMM 환자가 포함되었으며, 데이터에 따르면 Carvykti를 사용한 단일 치료는 지속적인 관해를 달성했습니다 : 중앙값 18개월 추적 관찰 기간 동안, 전체 반응률(ORR)은 98%(95% CI: 92.7-99.7)로 높았고 80%의 환자가 완전 반응(sCR)을 달성했습니다. sCR은 의사가 치료 후 영상 검사 또는 기타 검사로 질병의 징후나 증상을 볼 수 없다는 지표입니다.

Carvykti는 키메라 항원 수용체(CAR) 이식 유전자를 사용하여 환자 자신의 T 세포를 변형시켜 BCMA 발현을 인식하고 제거하는 B 세포 성숙 항원(BCMA) 표적 키메라 항원 수용체 T 세포(CAR-T) 치료제입니다. 세포. BCMA는 주로 악성 다발성 골수종 B 세포, 진행성 B 세포 및 형질 세포의 표면에서 발현됩니다. Carvykti의 CAR 단백질은 BCMA 발현 세포에 대해 높은 친화력을 가진 2개의 BCMA 표적 단일 도메인 항체를 가지고 있으며, CAR은 BCMA 발현 세포에 결합한 후 T 세포 활성화 및 확장을 촉진하고 표적 세포를 제거할 수 있습니다.

2017년 12월 Janssen은 cilta-cel을 개발 및 상용화하기 위해 Legend Bio와 전 세계 독점 라이선스 및 협력 계약을 체결했습니다. cilta-cel은 2019년 12월 미국에서 BTD(Breakthrough Therapy Designation)로 지정되었고, 2020년 8월에는 중국에서 "Breakthrough Therapy Drug"에 포함되었습니다. 미국, 유럽연합, 일본에서 cilta-cel은 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다.



 



다발성 골수종(MM)은 비호지킨 림프종 다음으로 흔한 혈액 악성 종양 입니다. 최근 몇 년 동안 화학 요법, 프로테아좀 억제제, 면역 조절제 탈리도마이드 유도체 및 CD38 표적 항체의 큰 발전에도 불구하고 거의 모든 환자는 여전히 결국 재발합니다. 따라서 새로운 치료 옵션이 시급합니다. MM 시장은 2027년에 290억 달러에 이를 것으로 예상됩니다.

B 세포 성숙 항원(BCMA)은 MM 세포 표면에 널리 존재하는 매우 중요한 B 세포 바이오마커이며 최근 몇 년 동안 MM 및 기타 혈액 악성 종양에 대한 매우 인기 있는 면역 요법 표적이 되었습니다. 현재 BCMA에 대해 개발된 면역 요법은 20가지가 넘고 주로 3가지 범주 로 나뉩 니다 . Amgen으로 표시), 항체 약물 접합체 (ADC, GlaxoSmithKline으로 표시).

2020년 8월 글락소스미스클라인(GSK) BCMA 표적 항체-약물 접합체(ADC) 블렌렙 (벨란타맙 마포도틴, GSK2857916)이 미국과 유럽연합(EU)의 승인을 받아 세계 최초로 BCMA 표적 치료제로 승인됐다. 면역조절제, 프로테아좀 억제제, 항-CD38 항체를 포함한 여러 요법을 받은 재발성 또는 불응성 다발성 골수종(R/R MM) 환자입니다.

2021년 3월 BMS(Bristol-Myers Squibb) BCMA 표적 CAR-T 세포 치료제 Abecma (idecabtagene vicleucel, ide-cel)가 미국 FDA 의 승인을 받아 세계 최초로 BCMA CAR-T 세포 치료제가 승인되었습니다. 면역조절제, 프로테아좀 억제제, 항-CD38 항체를 포함하여 이전에 4개 이상의 요법을 받은 성인 R/R MM 환자의 치료용. 중추적인 2상 KarMMA 연구의 데이터에 따르면 sCR 환자의 전체 반응률(ORR) 72%, 엄격한 완전 반응률(sCR) 28%, 반응 기간 중앙값(DoR) 11개월, DoR 중앙값 19개월



참고문헌: European Commission Grants Conditional Approval of CARVYKTI? (Ciltacabtagene Autoleucel), Janssen’s First Cell Therapy, for the Treatment of Patients with Relapsed and Refractory Multiple Myeloma

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