독일 에를랑겐 대학병원 연구진이 세계 최초로 CAR-T 세포를 사용해 심각한 근육 염증(근염) 환자(S씨)를 치료하는 데 성공했습니다. 이 질병은 면역 체계의 기능 장애에 의해 유발되어 근육에 염증을 일으키며 매우 심각한 질병으로 발전할 위험이 높습니다.

해당 연구 결과는 2023년 2월 15일 The Lancet 온라인판에 "CD19-targeted CAR T cells in refractory antisynthetase syndrome"이라는 논문 제목으로 게재되었습니다.



41세의 환자는 작년에 자신의 건강이 급격히 악화되었음을 발견했을 때 처음에는 바이러스 감염 때문이라고 생각했습니다. 그러나 건강이 급격히 악화되자 갑자기 몇 걸음 이상 움직일 수 없게 되었고 간신히 일어설 수 있는 정도가 되었습니다. 그의 증상은 근육, 관절, 피부 및 폐에 영향을 미치는 심각한 자가면역 질환(항면역 근육 염증)에 의해 발생했습니다. 진단명은 항합성효소증후군이었습니다.

항합성효소 항체 증후군은 아미노산 합성에 필요한 효소(아미노산-tRNA 합성효소라고 함)가 면역 체계에 의해 실수로 공격받는 것을 관찰하여 그 이름을 얻었습니다. 이것은 다양한 세포의 기능에 심각한 영향을 미칩니다.

유전자 변형 환자 자신의 면역 세포는 미래에 대한 희망을 제공합니다

논문 교신저자인 에를랑겐 대학병원의 게오르그 셰트 교수는 “자가면역 근육 염증은 너무 늦게 진단을 받거나, 환자가 이를 억제하도록 고안된 약물을 충분히 가지고 있지 않을 경우 발생할 수 있는 심각한 질병이다. 면역 체계. 반응은 치명적일 수 있습니다."

S 씨에 관한 한 기존의 면역 체계를 억제하는 모든 치료법은 실패했습니다. 그는 CAR-T 세포 요법으로 구조되었습니다. 에를랑겐 대학병원의 Andreas Mackensen 교수는 “CAR-T 세포는 환자의 혈액에서 추출한 유전자 변형 T세포로 표적 세포 항원인 CD19를 인식하는 키메라 항원 수용체(CAR)를 운반합니다. 세포가 환자에게 다시 주어지면 CAR은 이러한 유전자 조작 T 세포가 질병을 유발하는 세포를 특별히 표적으로 삼을 수 있도록 합니다."



2023, doi:10.1016/S0140-6736(23)00023-5.



치료 6개월만에 완전히 회복 되었습니다.

CAR-T 세포 주입을 받은 후 건강은 극적으로 개선되었습니다. 근육, 폐 및 관절의 염증이 거의 완전히 사라졌습니다. 그의 힘, 성능 및 지구력이 모두 돌아 왔습니다. 논문 제1저자인 파비안 뮐러 박사는 “S씨가 모든 면역억제제, 특히 코르티코스테로이드의 복용을 중단하고 질병이 다시 재발하지 않은 것은 특히 놀라운 일”이라고 말했습니다. 몇 달 뒤 환자는 자가면역질환에서 완전히 회복됐습니다.

환자는 "몸이 릿셋 된것 같다 치료 전에는 아무것도 할 수 없었지만 지금은 할 수 있다"고 말했습니다. 연구자들이 CAR-T 세포로 성공적으로 치료한 자가면역 질환의 이에 앞서 CAR-T 세포는 전신성 홍반성 루푸스(SLE) 치료에 좋은 성능을 보였습니다.

근염이나 전신성 홍반성 루푸스를 앓고 있는 다른 환자들도 올해 시작된 임상 CASTLE 연구의 일환으로 CAR-T 세포 요법의 혜택을 받을 기회를 갖게 될 것입니다.



출처입니다

Fabian Müller et a. CD19-targeted CAR T cells in refractory antisynthetase syndrome. Lancet, 2023, doi:10.1016/S0140-6736(23)00023-5.

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